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Farmacoeconomía aplicada: Evaluación y uso de datos farmacoeconómicos de la literatura
Lisa A. Sánchez

Resumen
Se discuten la evaluación y uso de datos farmacoeconómicos publicados. La literatura farmacoeconómica es una fuente de información vasta y poderosa para farmacéuticos y otros profesionales que deben adoptar decisiones sobre servicios y productos. Los estudios publicados permiten acceder rápidamente a datos a bajo coste, pero no necesariamente cumplen los criterios de calidad y pueden no ser aplicables a una situación determinada. Hay directrices disponibles que pretenden estandarizar métodos de estudio, minimizar desviaciones potenciales y aumentar la comparabilidad y la credibilidad de los datos. Antes de fiarse de los datos de un estudio publicado, hay que asegurarse de que cumplen criterios relacionados con los objetivos, perspectiva, método farmacoeconómico, diseño, intervenciones, costes, descuento, resultados, análisis de sensibilidad, extrapolación de conclusiones y patrocinio. Un estudio completo puede usarse para respaldar decisiones en diversas áreas como tratamiento individual de pacientes, manejo de formularios, desarrollo de guías farmacológicas, iniciativas para el manejo de enfermedades y evaluación de servicios farmacéuticos. El responsable de tomar las decisiones debe ser capaz de usar los resultados aplicándolos a un valor nominal, empleando un análisis de sensibilidad, realizando un metaanálisis, incorporando los datos en un modelo farmacoeconómico o reproduciendo el estudio a una escala menor. La selección de la estrategia de aplicación debería basarse en el impacto potencial de la decisión, en la calidad y el coste de la atención, con estrategias más rigurosas y complejas reservadas para impactos más extremos.
Los datos farmacoeconómicos publicados pueden ayudar a los farmacéuticos a tomar decisiones mejores y más informadas sobre los productos y servicios farmacéuticos.

 

Abstract
The evaluation and use of published pharmacoeconomic data are discussed.
The pharmacoeconomic literature is a vast and powerful source of information for pharmacists and others who must make decisions about services and products. Published studies can provide data quickly and inexpensively, but they may not necessarily meet criteria for quality and may not be generalizable to a specific situation. Guidelines are available that are intended to standardize study methods, minimize potential bias, and increase the comparability and credibility of data. Before relying on a published study, decision-makers should ensure that it meets criteria related to objective, perspective, pharmacoeconomic method, design, interventions, costs, outcomes, discounting, results, sensitivity analysis, extrapolation of conclusions, and sponsorship. A sound study can be used to support decisions in such diverse areas as individual patient treatment, formulary management, drug-use guideline development, disease management initiatives, and pharmaceutical service evaluation. A decision-maker may be able to use the results by applying them at face value, employing a sensitivity analysis, performing a meta-analysis, incorporating the data into a pharmacoeconomic model, or reproducing the study on a smaller scale. The selection of an application strategy should be based on the potential impact of the decision on the quality and cost of care, with more rigorous and complex strategies reserved for more extreme impacts.
Published pharmacoeconomic data can help pharmacists make better and more informed decisions about pharmaceutical services and products.

Recientemente se ha prestado mucha atención a la disciplina de la farmacoeconomía. A lo largo de los años, los profesionales relacionados con esta disciplina se han centrado principalmente en definir términos, desarrollar principios y teorías, y en perfeccionar metodologías. Sin embargo, no se ha prestado mucha atención a la forma en que se pueden aplicar estos principios, métodos y teorías en la práctica farmacéutica en situaciones reales.
Desde el punto de vista del farmacéutico o de un directivo, la utilidad de la farmacoeconomía reside en sus aplicaciones. "La farmacoeconomía aplicada" se ha definido poniendo en práctica principios farmacoeconómicos, métodos y teorías a fin de cuantificar el valor de los servicios y productos en el contexto real1. Pero ¿cómo aplicamos estas teorías a la práctica de la farmacia? Este es el desafío al que muchos farmacéuticos se enfrentan hoy en día.
Para aplicar la farmacoeconomía a la práctica farmacéutica pueden emplearse varias estrategias2. Las tres más utilizadas son: 1- evaluación y aplicación de los resultados de los datos publicados sobre evaluaciones farmacoeconómicas, 2- uso de modelos y otras fuentes de datos disponibles fuera de la organización, y 3- uso de datos disponibles en la organización mediante la evaluación farmacoeconómica. Este artículo explora la primera estrategia (que es la más habitual), la evaluación y uso de los datos farmacoeconómicos publicados en la literatura.

 

Usar la literatura farmacoeconómica
Cuantificar el valor de los fármacos mediante evaluaciones farmacoeconómicas es una práctica cada vez más habitual, como muestra el creciente número de publicaciones sobre el tema. Se están publicando muchos resultados de estudios y evaluaciones farmacoeconómicas en revistas de farmacia, medicina, economía de la salud, farmacoeconomía y salud pública. El número actual de estudios farmacoeconómicos se ha incrementado drásticamente durante los pasados 30 años y, en 1993, se publicaron aproximadamente 35.000 trabajos sobre este tema. Estos incluyen artículos sobre estudios realizados en diversos ámbitos y con diferentes métodos, incluyendo ensayos aleatorios, clínicos y observacionales, modelos económicos y análisis retrospectivos.
Esta vasta literatura es una fuente de información rica y poderosa para los encargados de la toma de decisiones en farmacia. La abundancia de estudios farmacoeconómicos, combinados con su valor potencial, explica la práctica habitual de confiar en la literatura al aplicar la farmacoeconomía a la práctica farmacéutica. Sin embargo, antes de utilizar los hallazgos de un estudio de la literatura, los encargados de tomar decisiones en farmacia deberían comprender completamente las limitaciones y beneficios de estas fuentes de datos, saber evaluar críticamente los estudios farmacoeconómicos y ser capaces de aplicar los hallazgos publicados a la adopción de decisiones concretas.
La aplicación de los datos de los estudios publicados tiene diferentes ventajas y desventajas3.
Ventajas del uso de los datos publicados. Cuando nos enfrentamos a un problema o decisión farmacoeconómica como "¿qué alternativa terapéutica es mejor y debería añadirse al formulario, medicamento A, B o C, para el manejo del síndrome x?" una búsqueda de artículos pertinentes en la literatura es el primer paso para la mayoría de los profesionales. Si hay algún estudio publicado relevante para el farmacéutico y se ha llevado a cabo con rigor, entonces esta estrategia puede proporcionar datos útiles rápidamente y a bajo coste. Este es un beneficio importante para la práctica de los farmacéuticos con serias restricciones de tiempo y presupuesto.
Los estudios que se publican en las revistas más prestigiosas suelen pasar una revisión por pares. Otros expertos de este campo revisan los artículos presentados para determinar si la metodología es rigurosa y si el contenido es relevante para los lectores de la revista.
Otra ventaja de los datos farmacoeconómicos publicados en la literatura es que si hay más de un estudio sobre un tema concreto, pueden examinarse varios resultados. Esto da a los profesionales una mayor confianza en los hallazgos de los estudios de forma que se puedan aplicar los datos a una determinada decisión específica.
Frecuentemente, los estudios que se publican en las revistas suelen ser informes de ensayos aleatorios que se han sometido a un riguroso proceso de control. Pueden ser grandes estudios con una metodología rigurosa y con suficiente poder para detectar diferencias estadísticamente significativas, si las hay. Sin embargo, los ensayos aleatorios controlados también pueden tener desventajas, como veremos a continuación.
Desventajas de usar la literatura. Uno de los inconvenientes de los datos farmacoeconómicos obtenidos de artículos publicados de ensayos aleatorios controlados es que, aunque exista una metodología adecuada y el tamaño de las muestras suele estar asegurado en esos estudios, los datos pueden estar afectados por la "protocolización" del estudio, es decir, recogidos en condiciones ideales o controladas que pueden no reflejar el empleo de un fármaco en el mundo real. Además, los resultados pueden ser difíciles de generalizar en otros ámbitos de práctica profesional debido a diferencias en modelos de la práctica, población de pacientes, y coste de adquisición de los fármacos, así como otros factores.
La premura para llevar a cabo estudios farmacoeconómicos ha tenido como resultado grandes variaciones en la calidad y rigor y el indebido uso creciente de términos farmacoeconómicos como "coste-efectividad". Esta situación se ha manifestado en tres revisiones4-6. Lee y Sánchez4 evaluaron los análisis de coste-efectividad y coste-beneficio publicados en la literatura farmacéutica entre 1985 y 1990, usando 10 criterios básicos propuestos por Drummond et al.7 Más del 50% de los estudios no cumplieron siete criterios. Además, el 55% de los estudios hicieron mal uso del término coste-efectividad interpretando que significa "coste-ahorro". En una revisión similar, Udvarhelyi et al.5 evaluaron la calidad de los análisis de coste-efectividad y coste-beneficio publicados en varias revistas médicas. Sólo en 3 de 77 artículos se cumplieron los seis criterios de calidad del autor. Bradley et al.6 evaluaron la calidad de 90 estudios publicados en prestigiosas revistas farmacéuticas, médicas y de economía de la salud usando una lista de comprobación de 12 item de Sacristán et al8. Los que puntuaron más alto fueron los estudios que estaban publicados en las revistas de economía de la salud, seguidos por los de las revistas médicas y, por último, las farmacéuticas. Los investigadores hicieron alguna indicación de un incremento en la calidad de los artículos de las revistas farmacéuticas y médicas a lo largo del tiempo.
Claramente, los farmacéuticos que intenten aplicar hallazgos farmacoeconómicos de la literatura para las decisiones sobre servicios y productos farmacéuticos deben ser capaces de evaluar críticamente estos estudios. Los farmacéuticos de hoy deben convertirse en "consumidores sofisticados" de la literatura farmacoeconómica, que tengan un comprensión exhaustiva de lo que constituye un estudio farmacoeconómico útil y riguroso. Más aún, los farmacéuticos deben ser capaces de interpretar correctamente los hallazgos y aplicarlos a sus respectivas prácticas profesionales.

Tabla 1. Criterios en las guías para evaluaciones farmacoeconómicas A

  Drummond7 Udvarhelyi5 Sacristan8 Task Force14 PhRMA13 PHS16
Buena definición del tema del estudio No
Perspectiva del estudio
Tipo de diseño del estudio No No
Elección y descripción de las diferentes alternativas No
Pruebas que justifiquen las diferentes alternativas No No
Tipo de análisis económico. No NA
Selección de fuentes de información y muestras No No
Descripción de los costes
Cálculo de los costes indirectos No No N/C
Descripción de las variables
Medición de costes y resultados (beneficios) No
Valoración de costes y resultados No
Descuentos No
Análisis incremental de costes y beneficios N/C
Horizonte temporal No No No
Análisis de sensibilidad
Evaluación adecuada si se incluye en un ensayo clínico No No No No No
Problemas éticos identificados y abordados No No No No No
Impresión general sobre la calidad del estudio No No No No No
Generalizaciones y limitaciones No No
Caso de referencia No No No No No

Leyenda
a. Adaptado con autorización de Gibson G. Use of guidelines to evaluate and interpret pharmacoeconomic literature. En: Bungay KM, Osterhaus JY, Paladino JA et al. eds. Pharmacoeconomics and outcomes: applications for patient care. Module 2: assesment of economic outcomes. 1st ed. Kansas City. MO: American College of Clinical Pharmacy; 1996: 340. PhRMA= Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, PHS= Public Health Service, NA= no aplicable.
b. Hace hincapié en el uso correcto del contexto, el propósito y el fundamento del estudio.
c. Incorpora la perspectiva como componente de una hipótesis bien definida.
d. Adopta una perspectiva social.
e. Asume que el tipo de análisis es un análisis coste-efectividad.
f. Incorpora el tipo de análisis económico en la evaluación de costes y beneficios.
g. Define sólo costes indirectos.
h. descrito en "Guías para la independencia del investigador"
i. Añadido a la lista de 12 ítem para la revisión de bibliografía en la referencia 6.
j. Evalúa la habilidad de generalizar sobre conclusiones en la sección de debate.

 

Guías de evaluación de estudios farmacoeconómicos en la literatura
Se han publicado varias guías, listados, criterios y recomendaciones basadas en consensos para llevar a cabo, informar, y evaluar estudios farmacoeconómicos (tabla 1)5,7-19. Para convertirse en "consumidores sofisticados" de literatura farmacoeconómica, los farmacéuticos y otros usuarios de esta información necesitan familiarizarse con estas guías. Las guías están pensadas para estandarizar métodos de estudio, minimizar sesgos potenciales e incrementar la comparabilidad y credibilidad de la información que se difunde.

Drummond et al. Una de las guías más ampliamente aceptadas para evaluación de los estudios farmacoeconómicos la publicaron Drummond y sus colaboradores7 en 1986. Diez criterios, planteados como preguntas, ayudan al lector a calibrar los puntos fuertes y los fallos básicos de un estudio farmacoeconómico. Estas guías ayudan al responsable de tomar decisiones a determinar si los elementos básicos de un estudio de calidad están incluidos en el artículo que está siendo evaluado. Las directrices de Drummond et al. fueron usadas por Lee y Sánchez4 y formaron las bases de otras recomendaciones desarrolladas en los años siguientes. Las directrices incluyen la mayoría de los criterios que aparecen en la tabla 1.

Udvarhelyi et al. En 1992, Udvarhelyi et al5 describieron 6 elementos que consideraban críticos para el análisis coste-efectividad y coste-beneficio. Como sólo se recogen unos pocos de los criterios que aparecen en la tabla 1, los lectores deberían considerar estos elementos como representativos de un mínimo estándar capaz de mejorar el informe coste-efectividad y análisis coste-beneficio.

Sacristán et al. En 1993, Sacristán et al8 publicaron un listado para evaluar el contenido y la calidad de los estudios publicados de farmacoeconomía. Este listado, que incluye casi todos los criterios de la lista 1, ayuda al lector a juzgar la calidad del estudio mientras crea una escala de valores. Este "enfoque de listado" se utilizó satisfactoriamente en dos evaluaciones de la bibliografía6,20.

Industria Farmacéutica. The Pharmaceutical Research and Manufactures of America (PhRMA) desarrolló recomendaciones para la realización y evaluación de los estudios de farmacoeconomía en 199513. La intención fue ayudar a los miembros de PhRMA a garantizar la calidad y minimizar los sesgos potenciales en las evaluaciones farmacoeconómicas llevadas a cabo durante el desarrollo de medicamentos. El documento describe varios principios generales, incluyendo los siguientes: diseño de investigación, protocolo o informe; contenidos del protocolo o informe, coste de los recursos, efectividad o beneficios; fuentes de datos y extrapolación de los resultados a otras situaciones. Cada principio general abarca varios criterios que, cuando se siguen, deberían procurar un estudio farmacoeconómico metodológicamente sólido y, por tanto, podrían ser relevantes para que los lectores evalúen la literatura para las decisiones farmacéuticas.

Grupo de trabajo en análisis económico. En 1995, el grupo de trabajo Task Force on Principles for Economic Analysis of Health Care Technology publicó dos series de directrices para realizar y publicar investigación farmacoeconómica14. Este grupo de trabajo incluye investigadores en tecnología de atención sanitaria, miembros del sector privado y representantes de las agencias gubernamentales. El grupo de trabajo desarrolló dos series de directrices: guías para la independencia de los investigadores y guías para publicar investigación sobre resultados económicos. Las directrices para la independencia de los investigadores consisten en 11 criterios orientados a minimizar el sesgo potencial que pueda originarse por conflictos de intereses financieros o de otro tipo. Las guías para publicar trabajos de investigación sobre resultados económicos constan de 13 criterios considerados esenciales. Estas últimas directrices describen un proceso sistemático para publicar un análisis económico y pueden resultar útiles a los lectores para evaluar el contenido y el rigor de un estudio publicado.

Panel de expertos en servicios de salud pública en coste-efectividad. En 1997, el servicio de salud pública de Estados Unidos convocó a un grupo de expertos en coste-efectividad en medicina y salud y publicó una serie de recomendaciones sobre métodos estandarizados para la realización de análisis coste-efectividad15. El grupo revisó los fundamentos teóricos del análisis coste-efectividad y esbozó un "caso de referencia" de prácticas metodológicas. El caso de referencia incluye recomendaciones para enmarcar el estudio y su alcance, componentes de numeradores y denominadores de la relación coste-efectividad, descuento, manejo de la incertidumbre e informes. Estas recomendaciones también se publicaron en The Journal of the American Medical Association16-18. El fin de estas recomendaciones es mejorar la calidad global y facilitar la comparabilidad de los análisis. Aunque las recomendaciones son específicas para el análisis coste-efectividad y adoptan una perspectiva social, los lectores pueden ser capaces de usarlos cuando evalúen hallazgos de estudios sobre la relación coste-efectividad que pueden aplicarse a diversas decisiones sobre asignación de recursos en los niveles de una organización o políticas de todo el sistema.

Otras fuentes de guías. Muchos otros países, entre los que se incluyen Australia, Canadá, Italia, España y el Reino Unido, han desarrollado sus propias guías sobre estudios farmacoeconómicos o lo están haciendo. El fundamento para el desarrollo de las guías en otros países puede diferir del que se plantea aquí. Por ejemplo, en algunos países, las guías se usan para establecer el precio de un agente o para determinar si un agente debería incluirse en un formulario nacional a efectos de reembolso. Un buen ejemplo de directrices internacionales es la serie desarrollada en Canadá19.



Criterios clave para la evaluación de la literatura
Puesto que la evaluación crítica de las publicaciones farmacoeconómicas debe preceder a la aplicación de los hallazgos a la práctica real, los farmacéuticos deberían tener preparación para realizarla. La tabla 2 resume las preguntas que han de plantearse los farmacéuticos cuando evalúen un estudio farmacoeconómico. Los criterios se han dividido según los elementos generales de un estudio farmacoeconómico que parecen más pertinentes desde la perspectiva del responsable de la adopción de decisiones21.

Tabla 2. Criterios en las guías para evaluaciones farmacoeconómicasA
Objetivo del estudio ¿Cuál es la hipótesis a investigar?
¿La hipótesis está formulada de forma clara y concisa, y las variables son cuantificables?
Perspectiva del estudio ¿Cuál es la perspectiva del análisis?
¿Es una perspectiva relevante, dado el alcance del problema?
Tipo de análisis ¿Cuál fue el modelo económico utilizado?
¿El modelo económico era el apropiado y se usó realmente?
Diseño del estudio ¿Cuál fue el diseño del estudio?
¿Cuáles fueron las fuentes de datos?
¿Fue la evaluación adecuada, de llevarse a cabo en el marco de un análisis clínico?
Elección de intervenciones ¿Se consideraron y describieron todas las alternativas adecuadas?
¿Se omitió alguna alternativa adecuada?
¿Son las alternativas relevantes para la perspectiva y naturaleza del estudio?
Costes y consecuencias ¿Cuáles son los costes y las consecuencias (resultados)?
¿Se identificaron todos los costes y consecuencias importantes para cada alternativa, incluyendo los resultados negativos?
¿Influyeron los costes y las consecuencias en la perspectiva escogida?
¿Se identificaron y valoraron todas las fuentes de datos en unidades físicas correctas?
Descuentos ¿Fue el periodo de estudio superior a un año?
¿Se usaron en el estudio valores del dólar de años anteriores?
¿Se descontaron costes y consecuencias futuros para reflejar el valor actual?
¿Cuál fue la tasa de descuento utilizada?
¿Se ha dado alguna justificación de su uso?
Resultados ¿Son los resultados precisos y útiles en el mundo real para los responsables de la adopción de decisiones médicas?
¿Se realizaron análisis estadísticos adecuados ?
¿Era apropiado el análisis incremental? ¿Se llevó a cabo?
¿Se discutieron todas las suposiciones y limitaciones del estudio?
¿Se discutieron las posibilidades de generalizar el estudio en otras situaciones o segmentos de población?
Análisis de sensibilidad ¿Se llevó a cabo un análisis de sensibilidad?
¿Se midieron los márgenes para las variables más importantes?
¿Se variaron las variables apropiadas?
¿Seguían los resultados las tendencias previstas?
Extrapolación de conclusiones ¿Están justificadas las conclusiones del estudio?
¿Es posible extrapolar las conclusiones a la práctica médica diaria?
Patrocinio ¿El estudio fue patrocinado o realizado por una compañía? ¿Ha habido algún sesgo debido al patrocinio del estudio?

a Adaptado con permiso, de Gibson G. Use of guidelines to evaluate and intrepret pharmacoeconomic literature. En Bunkay KM, Osterhaus JT, Paladino et al. Eds. Pharmacoeconomics and outcomes: applications for patient care. Module 2; assessment of economic outcomes. 1st ed. Kansas City, MO: American College of Clinical Pharmacy; 1996:349-53

Este establecimiento de criterios también proporciona al lector una hoja de trabajo para evaluar sistemáticamente el estudio.

Objetivo del estudio. Debe plantearse claramente el propósito del estudio. Cuando evalúe un estudio para ver si sus hallazgos pueden usarse para adoptar una decisión concreta, examine el objetivo del estudio y evalúe si es idéntico o similar a su problema específico.

Perspectiva del estudio. Los investigadores necesitan seleccionar una o más perspectivas (p.e., paciente, proveedor, pagador, sociedad) desde las cuales se va a llevar a cabo el análisis. Además, los costes y resultados identificados deberían ser relevantes para la perspectiva. Antes de usar estos resultados, identifique la perspectiva más relevante para su decisión específica y determine si es similar a la perspectiva del estudio que se está evaluando.

Método farmacoeconómico. El método farmacoeconómico exacto usado (coste-efectividad, minimización de costes, consecuencia de los costes, coste-beneficio o análisis de costes) debe explicarse o constar. El método debe ser apropiado para el objetivo del estudio. Por ejemplo, el análisis de minimización de costes puede ser apropiado si la comparación implica dos medicamentos que son equivalentes en términos de resultados terapéuticos. Confirme también que el método declarado es el que, de hecho, se usa y que es relevante para la decisión que usted debe tomar.

Diseño del estudio. El diseño del estudio que se ha usado debe estar claro. Aunque suelen preferirse los estudios prospectivos, los análisis retrospectivos pueden ser ricos en información y no deben ser obviados. Si el estudio formó parte de un ensayo clínico aleatorio, el resultado económico puede reflejar el protocolo del estudio y no necesariamente "atención habitual", mientras que los estudios observacionales tienden a reflejar mejor la atención habitual pero pueden tener problemas de potencia estadística. Para valorar la relevancia de estos hallazgos en su decisión y organización, necesita determinar cuál es la atención habitual en su organización. Además, conozca los puntos fuertes y los fallos asociados con diferentes diseños de estudios y decida cuáles son los diseños que está dispuesto a aceptar.

Elección de Intervenciones. Los investigadores deberán describir, o al menos mencionar, todas las opciones de tratamiento relevantes. Los tratamientos y dosis que se comparen deberían ser los que, de hecho, se usan en la práctica común. ¿Hay evidencia de su efectividad establecida? Pregúntese si las opciones comparadas son relevantes para su organización, pacientes y decisión.

Costes y consecuencias. Los investigadores deberían identificar todos los costes y consecuencias (resultados) importantes y relevantes para cada alternativa de tratamiento. Los costes identificados y cuantificados pueden incluir costes directos, indirectos e intangibles. Los resultados o consecuencias pueden ser intermedios o finales y pueden incluir resultados clínicos, económicos y humanos tanto positivos (por ejemplo: éxito del tratamiento) como negativos (por ejemplo: reacciones adversas al fármaco) asociados con una alternativa de tratamiento. Pregúntese si los costes y resultados son relevantes para su organización y decisión. Además, ¿confía en las fuentes de datos que los investigadores han usado?

Descuento. Teóricamente, la comparación de las alternativas terapéuticas debería realizarse en un momento determinado. El descuento, o ajuste para diferencial de tiempo, es el proceso de reducción de costes y beneficios futuros al presente valor fiscal. Si el estudio se ha desarrollado en un periodo de tiempo considerable (por ejemplo, más de un año), o si se proyecta cualquier ahorro de costes futuro, debería aplicarse el índice de descuento apropiado (por ejemplo: 5% anual). Si el estudio no se desarrolla a lo largo del tiempo y no se estiman costes ni beneficios futuros, no cabe esperar descuento. Dependiendo de su problema o decisión, la presencia o ausencia de descuento puede tener relevancia o no.

Resultados. Los investigadores deberían proporcionar argumentos completos sobre cualquier asunción y limitación potencial del estudio. Los argumentos deberían incluir todos los temas de relevancia que conciernan a los usuarios potenciales del estudio. ¿Está satisfecho con los métodos estadísticos empleados? ¿Se han comparado los costes adicionales generados por una alternativa frente a otra con los beneficios adicionales que genera, en un análisis incremental? Pregúntese si los resultados de este estudio parecen razonables y si pueden aplicarse a su situación concreta.

Análisis de sensibilidad. Toda evaluación contiene algún grado de incertidumbre. Por tanto, los investigadores deben probar la sensibilidad de los resultados de sus estudios. El análisis de sensibilidad es el proceso que prueba la solidez de una evaluación económica mediante el examen de los cambios en los resultados. Las variables específicas, como el porcentaje de efectividad , la incidencia de reacciones adversas y los recursos dominantes, deben oscilar dentro de un rango de valores plausibles y deben volver a calcularse los resultados. ¿Siguen los nuevos resultados las tendencias previstas? ¿Son las variables que, de hecho, cambiaron y el rango de variación razonables y relevantes a su problema y situación práctica específicos?

Extrapolación de conclusiones. Los investigadores deben ofrecer argumentos que le ayuden a extrapolar las conclusiones de su estudio a su situación práctica. Las conclusiones extraídas de los resultados del estudio deben estar justificadas (validez interna) y ser generalizables (validez externa). Además, las conclusiones deben diferenciar los resultados estadísticamente significativos de los clínicamente relevantes. Determine si está satisfecho aceptando esas conclusiones y aplicándolas a su decisión, dados los resultados del estudio.

Patrocinio. Muchos de los estudios farmacoeconómicos publicados en la actualidad están basados, realizados o patrocinados por varias organizaciones y empresas. No deben pasarse por alto ni ignorarse los conflictos de intereses ni los sesgos potenciales. La calidad y el rigor de los estudios realizados o patrocinados por una organización o entidad corporativa serán distintos de los de otros trabajos. Un estudio patrocinado o llevado a cabo por una empresa u organización farmacéutica puede estar sesgado o ser preciso. Siempre que sepa cómo evaluar la bibliografía farmacoeconómica, será capaz de descartar los datos cuestionables.


Uso de los datos farmacoeconómicos publicados
Una vez que se ha evaluado críticamente un estudio y se ha comprobado su utilidad, puede emplearse para respaldar una decisión médica o farmacéutica. Ahora, el responsable de la toma de decisiones debe determinar dónde y cómo aplicar los resultados del estudio a su caso concreto. Los farmacéuticos han usado las publicaciones farmacoeconómicas para apoyar una serie de decisiones que afectan desde un único paciente hasta todo el sistema sanitario.

Tratamiento individual del paciente. Los datos farmacoeconómicos publicados se vienen utilizando con éxito para tomar decisiones sobre el tratamiento individual de un paciente. Estos datos suelen ser críticos para determinar la alternativa o el curso de terapia que posee el mejor perfil clínico, económico y humano. Esta es una aplicación importante, aunque infrautilizada, de los datos farmacoeconómicos.

Manejo de formularios. Los datos farmacoeconómicos publicados tienen un valor incalculable para el manejo de formularios, como decidir si un nuevo agente se incluye pero habrá restricciones en su disponibilidad. De hecho, siempre que sea posible, las decisiones sobre formularios deben incluir una revisión de los datos publicados valorando las cualidades (incluidos resultados económicos, clínicos y humanos) de los productos y servicios para el cuidado de la salud.

Guías para el uso de medicamentos. Del mismo modo que es necesario determinar qué alternativas terapéuticas deben constar en los formularios, es importante verificar el modo más apropiado de emplear las alternativas escogidas en los sistemas de salud. Muchos farmacéuticos están implicados en el desarrollo de estas guías, políticas y protocolos. Las publicaciones farmacoeconómicas pueden ayudar a los farmacéuticos a desarrollar estas guías sobre qué alternativas y regímenes de dosificación son mejores para el paciente y la organización. Más aún, las guías de utilización de medicamentos basadas en datos farmacoeconómicos rigurosos pueden encontrar mayor aceptación entre otros profesionales sanitarios.

Iniciativas para el manejo de enfermedades. Recientemente, ha habido muchas iniciativas orientadas a determinar la mejor manera de manejar enfermedades específicas dentro de poblaciones de pacientes y centros de atención sanitaria específicos. La finalidad de los programas para el manejo de enfermedades es promover los tratamientos con una mejor relación coste-efectividad para enfermedades y trastornos específicos. Los farmacéuticos suelen ser convocados por comités que tienen que desarrollar y avalar estas iniciativas. Estas decisiones deben estar basadas en datos farmacoeconómicos fiables a fin de asegurar que la calidad de la atención está optimizada en cada dólar invertido en sanidad.

Evaluación del servicio farmacéutico. Los datos farmacoeconómicos publicados pueden ser útiles para determinar el valor de un servicio farmacéutico existente, estimar el valor potencial de un servicio propuesto y captar el de una intervención clínica cognitiva. La aplicación apropiada de los datos farmacoeconómicos a un área específica de la salud aumentará las probabilidades de que su programa consiga financiación. De hecho, ésta ha sido recientemente la aplicación más habitual de los datos farmacoeconómicos. Schumock et al22 revisaron más de 100 valoraciones farmacoeconómicas potenciales de los servicios clínicos farmacéuticos. Aunque sólo 19 estudios se consideraron análisis económicos legítimos, la media de la tasa beneficio-coste de estos servicios fue de 16:1.



Métodos de aplicación de los datos farmacoeconómicos publicados
El responsable de tomar decisiónes debe ser capaz de usar los resultados de los estudios farmacoeconómicos aplicándolos a valores nominales, empleando análisis de sensibilidad proporcionados por los autores del estudio, llevando a cabo un meta-análisis de los datos publicados, incorporando la información en un modelo o reproduciendo los estudios a pequeña escala. También se han de poder utilizar los resultados de estudios realizados en otros países. El modo en que se empleen los datos farmacoeconómicos dependerá de la calidad y del contenido de los estudios y de su relevancia para la decisión a tomar.

Usar resultados como valores nominales. En ciertas ocasiones, un estudio puede ser el espejo de su problema específico, reflejar la atención habitualque proporciona su organización y representar a su población de pacientes. Si esto ocurre, y los parámetros del estudio, los costes y resultados de las alternativas también son muy próximos a los de su organización, puede usar los hallazgos con sus valores nominales, esto es, usar los ratios de coste exactos o los ahorros de costes para tomar su decisión. Sin embargo, hay que tener cuidado. Rara vez los patrones prácticos, costes y poblaciones de pacientes serán lo suficientemente similares como para que los resultados se puedan utilizar como valores nominales con cualquier grado de confianza. Por eso será más prudente basar la decisión en los resultados más conservadores o en un rango de resultados.

Análisis de sensibilidad. Los análisis de sensibilidad no sólo permiten a los investigadores probar la solidez de los resultados, sino que resultan de gran utilidad para los farmacéuticos que han de tomar decisiones intentando usar esos hallazgos. Los resultados del análisis de sensibilidad pueden ayudarle a ajustar los resultados globales de un estudio a su situación. Si los autores han alterado los valores de las variables que reflejan la atención habitual de su organización, entonces puede aplicar los resultados recalculados a su decisión.
Todo estudio farmacoeconómico completo debe incluir un análisis de sensibilidad. Los métodos usuales incluyen análisis de una vía, de múltiples vías y de umbral. El tipo de análisis, las variables alteradas y el rango de variación pueden ser distintos entre un estudio y otro.
Suponga que le encargan desarrollar y justificar un cambio de tratamiento de intravenoso a oral. Su meta es evaluar las consecuencias económicas asociadas a la implantación de este programa para los medicamentos de los que se trate, incluyendo agentes antiulcerosos y antimicrobianos. Identifica tres estudios que describen evaluaciones farmacoeconómicas de este tipo de programa, y determina que uno de ellos es relevante para su situación y cumple los criterios básicos de solidez. Sin embargo, los primeros hallazgos señalan que se ha producido una disminución de tres días en la media de permanencia de los pacientes (average length of stay: ALOS) que han cambiado de la administración intravenosa a la vía oral después de 48 horas. Afortunadamente, los investigadores hicieron un análisis de sensibilidad de una vía, variaron el descenso de ALOS de 1 a 5 días, y usted ya sabe que la disminución en su institución ronda los 1 ó 2 días. Entonces puede aplicar la estimación neta de ahorro de costes, volviendo a calcular en el análisis de sensibilidad para un descenso de uno o dos días en ALOS con cierta confianza.

Metaanálisis. El metaanálisis es un método de investigación que revisa de forma crítica y combina los resultados de varios estudios para aumentar su poder estadístico23. Los responsables de adoptar decisiones pueden encontrar este método útil para aumentar el poder de los resultados primarios y de los subgrupos (por ejemplo, cuando el tamaño de muestra en el estudio original es demasiado pequeña para tener cierta importancia estadística), resolver incertidumbres cuando los resultados de los estudios no coincidan y mejorar la confianza en los resultados de un problema determinado que aparece en muchos estudios pequeños.
Suponga que es un miembro del subcomité cardiológico del comité farmacéutico y terapéutico de atención sanitaria. Este comité está evaluando las cualidades económicas y clínicas de los inhibidores de la enzima conversora de angiotensina (ACE) para el tratamiento de la insuficiencia cardiaca congestiva a fin de realizar una selección de los agentes más apropiados para cada tipo de pacientes. Al revisar la bibliografía, encuentra que el tamaño de las muestras de estudios que podrían aplicarse y son, por otro lado, rigurosos, es demasiado pequeño para extraer resultados estadísticamente significativos (si existieran). Sin embargo, estos estudios sugieren una tendencia que el comité considera clínicamente relevante para la organización. Un metaanálisis riguroso de los estudios con métodos estadísticamente apropiados revela una diferencia significativa entre los resultados clínicos y económicos asociados al fármaco B frente al fármaco A en pacientes con menor fracción de eyección ventricular izquierda. (Garg y Yusuf acaban de publicar un ejemplo de un metaanálisis muy riguroso de los inhibidores de la ECA)24.
Al metaanálisis se le considera una forma legítima de investigación que cuenta con su propia metodología distintiva. Para utilizar un metaanálisis adecuadamente se recomienda que los lectores estén familiarizados con la metodología. Cook et al.25 han creado una guía para llevar a cabo metaanálisis. Por supuesto, el metaanálisis puede estar limitado por la calidad de los estudios incluidos.

Incorporación de datos en un modelo farmacoeconómico. Los modelos farmacoeconómicos pueden servir de soporte a varias decisiones clínicas, especialmente en las que el tiempo es limitado. Una puede pronosticar el impacto que tendrá una decisión antes de tomarla en la práctica. Algunos de los modelos técnicos más utilizados son el análisis de decisión, el modelo de Markov y la teorías de modelos de atributos múltiples. Para muchas decisiones farmacéuticas se utiliza el análisis de decisión, definido como un enfoque explícito, cuantitativo y descriptivo de elección entre resultados alternativos26-27. En los análisis de decisión se utiliza un árbol de decisión para proporcionar una representación gráfica de las opciones de tratamiento, los resultados asociados a esas opciones de tratamiento y la probabilidad de que se produzcan los resultado. Con un simple proceso algebraico se pueden reducir todas las variables a un único valor a fin de facilitar la comparación de las opciones de tratamiento en liza.
Imagine que se le ha asignado un equipo multidisciplinar que está a cargo del desarrollo de un programa de manejo de enfermedades para el tratamiento de la diabetes mellitus tipo 2. Es el encargado del aspecto farmacológico del proyecto. Una revisión de los datos publicados le muestra un estudio que evalúa la relación coste-efectividad de tres terapias orales diferentes para el tratamiento de la diabetes mellitus tipo 2. A pesar de que la calidad del estudio es aceptable, el coste de los medicamentos y la frecuencia de las visitas a la clínica son distintos de los de su propio sistema sanitario. Podría construir un modelo y conocer la efectividad y la seguridad de los datos de la publicación, con el número de visitas y el coste de los agentes modificados para que así reflejen la atención sanitaria de sus sistema. Entonces, se podría seleccionar el medicamento con mejor tasa coste-efectividad para el tratamiento de primera elección de su propio sistema de atención sanitaria.

Reproducción de un estudio a pequeña escala. Otro método para aplicar los datos farmacoeconómicos publicados es hacer una réplica del estudio a pequeña escala. Antes de realizarlo, los lectores deberán familiarizarse con los matices de la realización de una evaluación farmacoeconómica.
Imagine que es un farmacéutico especializado en oncología con la responsabilidad de dar soporte sanitario a pacientes internos con cáncer. El jefe de oncología y el de enfermería le piden que evalúe las terapias antieméticas y que desarrolle una guía de dosificación basada en el potencial emetogénico de la quimioterapia administrada. Tres estudios parecen tener relevancia para su situación. Aunque los tres son estudios razonablemente completos, uno parece más riguroso que el resto. El estudio tiene sólo un inconveniente: está desarrollado bajo la perspectiva de pacientes externos de una clínica oncológica e incorpora muchos costes indirectos y consecuencias que no son relevantes para su práctica hospitalaria basada en pacientes internos. Como la guía que seleccione puede afectar al coste y a la calidad, decide que merece la pena replicar este estudio. Mediante ajustes básicos del diseño del estudio, modifica la perspectiva para reflejar la de su hospital. Entonces el estudio se podrá dirigir a identificar, medir y comparar los costes y resultados relevantes para su organización. Una vez que se han evaluado los resultados clínicos, económicos y sociales asociados a los diferentes regímenes antieméticos, podrá desarrollar su guía de uso de medicamentos con una confianza razonable.

Imagen 1. Impacto potencial de la decisión en el coste y la calidad

Escala para la selección de estrategias de aplicación farmacoeconómicas basadas en el impacto potencial de la decisión

Utilización de resultados de otros sistemas de salud y otros países. Las diferencias sustanciales en los patrones de práctica, población de pacientes y costes pueden dificultar la extrapolación de los resultados de los estudios farmacoeconómicos de otros sistemas de salud y otros países muy distintos28. Las diferencias en las perspectivas, fuentes de datos y estilos de análisis pueden ser también un reto. Podrá utilizar los datos si el estudio tiene mérito técnico, si es relevante y si los resultados se han aplicado en diferentes situaciones con diferentes perspectivas.

Seleccionar una estrategia de aplicación. Antes de seleccionar la estrategia de aplicación más apropiada para la cuestión específica, el responsable de tomar una decisión debe determinar su impacto potencial en la calidad y coste de la atención sanitaria. Si es mínimo, podrá utilizar una estrategia más sencilla y menos rigurosa (figura 1). Si el impacto es leve o moderado, puede considerarse una estrategia más compleja y rigurosa. Si el impacto es moderado o extremo pueden ser necesarias estrategias más complejas y rigurosas, como dirigir su propio estudio de investigación farmacoeconómica.



Conclusión
Los datos farmacoeconómicos publicados pueden ayudar a que los farmacéuticos adopten decisiones mejores y más informadas sobre productos y servicios farmacéuticos. Los farmacéuticos deben convertirse en "consumidores sofisticados" de datos farmacoeconómicos adquiriendo las habilidades necesarias para evaluar críticamente los estudios publicados y aplicar los resultados a la adopción informada de decisiones. Una comprensión exhaustiva de la farmacoeconomía aplicada es crítica para que las decisiones basadas en ella redunden en beneficio de los pacientes, los sistemas sanitarios y la sociedad.



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Palabras clave: Administración, Economía, Metodología, Farmacéuticos, hospital; Farmacoeconomía; Farmacia, institucional, hospital.
Lisa A. Sánchez, PHARMA. D., presidenta de PE Applications Inc. S1 Mt. Vernon Street, #1,Boston, MA 02108 (peapps@aol.com)
Traducción al castellano, con autorización del autor y la revista de la publicación original, Am J Health-Syst Pharm. 1999; 56:1630-40

Rev Esp Econ Salud 2002; 1(1): 41-50

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